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BTK抑制剂引领WM基因靶向治疗新时代——华氏巨球蛋白血症研究新进展

来源:亿迎新生患者关爱中心 2023-02-03 21:25:21

华氏巨球蛋白血症(WM)是一种少见的惰性成熟B细胞淋巴瘤,于1944年首先被瑞典医生Jan G. Waldenström发现,并以他的名字命名。WM在所有非霍奇淋巴瘤中占比<2%,发病罕见,国内对其认知较晚,是一种易被忽视的恶性B细胞淋巴瘤。今天我们就一起来揭开它的“神秘面纱”。

WM患者常见临床表现及治疗指征

淋巴浆细胞骨髓浸润外周血单克隆IgM增高是WM的特征表现。其中,淋巴浆细胞浸润可造成肝脾大、淋巴结肿大、全血细胞减少等问题。而高水平的血清单克隆IgM会引起高粘滞反应,出现头痛、鼻出血、肾脏损伤等相关表现;部分患者的血清单克隆IgM还具有自身抗体效应,造成自身免疫现象,如IgM相关性周围神经病变,出现手脚麻木、刺痛、烧灼感及走路不稳等问题。y9L帝国网站管理系统

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WM作为一种惰性的不可治愈的淋巴瘤,共识强调只有在患者出现了治疗指征后才开始治疗。对于无症状的或轻微症状的WM患者,即使有较高水平的IgM仍应采取观察等待的治疗策略。y9L帝国网站管理系统

WM治疗指征包括:发热、盗汗及体重下降;症状性高黏滞血症;周围神经病变;器官肿大;淀粉样变;冷凝集素病;冷球蛋白血症;血细胞减少;髓外病变,特别是中枢神经系统病变(Bing-Neel综合征,表现如头痛、恶心呕吐、失语、视觉听觉障碍等);巨大淋巴结等。需要注意的是,单纯血清IgM 水平升高不是本病的治疗指征。医生会根据患者的具体情况进行综合的治疗判断。y9L帝国网站管理系统

此外,缓解症状、实现长期的病情控制是目前WM患者的治疗目标y9L帝国网站管理系统

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BTK抑制剂助力WM精准治疗

随时代的进步,WM的治疗手段从传统化疗发展到了免疫化疗,而BTK抑制剂的出现更是进一步将WM治疗推向了靶向治疗时代。那么BTK抑制剂是如何达到精准治疗的呢? y9L帝国网站管理系统

研究者发现,MYD88和CXCR4突变在WM患者中最为常见,MYD88突变率更是在美国和中国WM患者中均超90%。MYD88突变可以通过BTK途径激活NF-κB信号通路,从而促进肿瘤细胞生长和存活。而BTK抑制剂作为一种靶向药物,可精准靶向抑制BTK靶点,就像一把钥匙开一把锁,直接“削弱敌人势力”。y9L帝国网站管理系统

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BTK抑制剂单药治疗效显著

伊布替尼是首个获批用于WM治疗的BTK抑制剂,疗效在多个研究中被证实。血液肿瘤学顶级期刊《Leukemia》于今年2月发布的研究指出,在每日服用伊布替尼一次的初治WM患者中,所有病人都有了不同程度的疾病缓解,76%的患者在4年中未发生疾病进展。CXCR4突变情况影响患者的治疗效果。y9L帝国网站管理系统

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通过以上的内容,相信您对WM的疾病概况和治疗都有了一定的了解。只有充分的了解、认识它,才能从容面对并战胜它。同时,在众多专家学者的共同努力下,中国淋巴瘤患者的生存和生活质量一定能再上一层楼y9L帝国网站管理系统

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